EUA aprovam 1º tratamento eficaz contra fibrose cística

A agência norte-americana, Food and Drug Administration, FDA, acaba de aprovar um novo tratamento inovador para a fibrose cística. É o primeiro desenvolvido para tratar a doença em várias décadas.

O recém-aprovado medicamento Trikafta, desenvolvido pela Vertex Pharmaceuticals, pode ser usado para tratar pacientes mais de 12 anos com fibrose cística.

A fibrose cística é uma doença rara, progressiva, que pode matar. Ela provoca a formação de um muco espesso que se acumula nos pulmões, trato digestivo e outras partes do corpo.

A fibrose cística é causada por uma proteína defeituosa que resulta de mutações no gene CFTR.

O remédio

O Trikafta é uma combinação de três drogas que têm como alvo a proteína CFTR defeituosa.

Ele ajuda a proteína produzida pela mutação do gene CFTR a funcionar com mais eficácia.

As terapias atualmente disponíveis focam na proteína defeituosa, mas muitos pacientes têm mutações que não eram elegíveis para tratamento até agora.

Embora existam aproximadamente 2.000 mutações conhecidas do gene CFTR, a mutação mais comum é a mutação F508del.

Eficácia

A eficácia do Trikafta em pacientes com mais de 12 anos de idade com fibrose cística foi demonstrada em dois ensaios.

O primeiro estudo foi de 24 semanas com o uso de placebo em 403 pacientes, enquanto o segundo foi realizado por controle ativo em 107 pacientes que tinham dois F508del idênticos.

No primeiro estudo, o tratamento com Trikafta resultou em melhorias no cloreto de suor, agravamento dos sintomas respiratórios e função pulmonar e índice de massa corporal em comparação ao placebo.

A Cystic Fibrosis Foundation (CFF) – que é líder mundial na busca de uma cura para a FC – saudou a aprovação do tratamento pela FDA como “o maior avanço terapêutico da história da FC”.

Quando a fundação foi criada em 1955, não havia tratamentos disponíveis para a doença.

Agora, o Presidente e CEO da CFF, Dr. Preston Campbell, diz :

“Nós da CF Foundation e de muitos membros da comunidade da CF sonhamos com esse marco há décadas.

“Ao longo de minhas décadas como clínico, cuidando de pessoas com FC, esperei ansiosamente pelo dia em que poderíamos transformar dramaticamente o tratamento desta doença. Estou profundamente agradecido por poder dizer que esse dia chegou.

Como todo novo medicamento, a previsão é de que ele chegue ao mercado com preço alto, por isso a CFF busca uma forma de subsidiar o tratamento para que os pacientes tenham como pagar pelo remédio.

Fonte: SóNotíciaBoa

Quer ser o primeiro a saber das notícias de Jaraguá do Sul e Região? CLIQUE AQUI e receba direto no seu WhatsApp! 

Matérias Relacionadas

Saúde

Vacina contra a dengue segue disponível para faixa entre 10 e 14 anos

A vacina está disponível nas Unidades Básicas de Saúde com sala de vacinação

Saúde

Moradora de Blumenau busca atendimento médico e descobre estar 'morta' no sistema desde 2022

Ainda no cadastro nome do pai foi alterado para 'Morto pelo PT' e endereço modificado para 'Eu amo Bolsonaro'. Prefeitura de Blumenau identificou que dados foram inseridos por usuários em MG e PE; Ministério não respondeu a questionamentos

Saúde

Centro de Atendimento Dengue, UBS ou hospital: saiba onde procurar atendimento em Jaraguá

Alguns sinais e sintomas podem estar presentes em mais de uma doença. Saber identificá-los, é importante e fará a diferença na hora de buscar atendimento de forma rápida e sem transtornos

Saúde

Campanha "Dia Imperdível Unimed" oferece oportunidade única para adquirir plano de saúde em SC

A Unimed em Santa Catarina tem sido uma presença confiável na área da saúde do estado, com uma extensa rede de serviços que inclui mais de 180 hospitais credenciados, 1.650 clínicas e mais de 400 laboratórios